استفاده محققان دانشگاه کوئین از ابزار ویرایش ژنتیکی، گام مهمی در درمان بیماری های نادر کبدی و یا اختلالات ناشی از موتاسیون های ژنتیکی به شمار می رود.
گامی بزرگ در درمان بیماری های ژنتیکی با سلول های بنیادی
عبارات مهم : درمانی
به گزارش مهر به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول های بنیادی، محققان دانشگاه کوئین از ابزار ویرایش ژنتیکی جهت درمان بیماری های ژنتیکی استفاده کرده اند. در این مطالعه نشان داده اند که می توان به کمک سیستم CRISPR/Cas۹ به درمان اختلال ژنتیکی مانند نقص آرژیناز-۱ پرداخت.
گامی بزرگ در درمان بیماری های ژنتیکی با سلول های بنیادی
دکتر سین و همکارانش در دانشگاه کوئین از ترکیب CRISPR/Cas۹ و تکنولوژی سلول های بنیادی جهت ترمیم این عارضه استفاده کرده اند. آنزیم آرژیناز-۱، نقش مهمی را در تناوب اوره بازی می کند که یکی از عملکردهای مهم کبدی است.
در بیماران مبتلا به نقص آرژیناز-۱، ژنی کد می شود که قادر به تبدیل کردن آمنیوم به اوره نیز و در نتیجه آرژنین اضافی در خون مشاهده می شود و فرد دچار اختلالات ذهنی و عصبی می شود.
استفاده محققان دانشگاه کوئین از ابزار ویرایش ژنتیکی، گام مهمی در درمان بیماری های نادر کبدی و یا اختلالات ناشی از موتاسیون های ژنتیکی به شمار می رود.
نقص آرژیناز-۱ یک بیماری آتورزومی مغلوب است که نیاز به دو نسخه از ژن معیوب دارد و قبل از سن سه سالگی نیز خود را نشان نمی دهد. محققین بر این باورند که با استفاده از تکنولوژی CRISPR/Cas۹ شانس ترمیم این نقص وجود دارد.
برای آزمون این فرضیه، دکتر سین مدل سلولی که دچار یک از بین بردن ژنی القایی بود را تولید کرد که بیماری نقص آرژیناز-۱ انسانی را شبیه سازی می کرد و با استفاده از تکنیک ویرایش ژنیCRISPR/Cas۹ توانست اگزون ترمیم شده است را مجددا به ساختار ژنتیکی سلول وارد کرده و موجب احیای عملکرد آنزیم شود.
در حالی که هنوز نمی توان نتیجه های بدست آمده از این مدل سلولی را به کلیت بیماری در فرد بسط داد ولی این استراتژی درمانی تازه می تواند راه حل درمانی امیدوار کننده ای جهت این مسئله ژنتیکی و بیماری های مشابه باشد.
گامی بزرگ در درمان بیماری های ژنتیکی با سلول های بنیادی
واژه های کلیدی: درمانی | بیماری | استفاده | دانشگاه | سلول های بنیادی | اخبار پزشکی
دانلود فایل ها
توجه: ممکن است تمام لینک های دانلود به دستور مقام قضایی حذف شده باشد...
